A Fase 2 de um estudo no Hospital Hadassah Ein Kerem tem revelado melhoras clínicas significativas em pacientes com esclerose múltipla progressiva (E.M.) depois de ter sido tratados com células tronco NG -01 desenvolvidas por NeuroGenesis, uma companhia biofarmacêutica de estagio clinico, avançando terapias inovadoras com células para combater doenças neurodegenerativas.

Um estudo controlado com placebos, duplo-cego, randomizado de 14 meses, que compreendia 48 pacientes, foi liderado pelo Prof. Dimitrios Karussis, chefe do Centro de Esclerose Múltipla do Hadassah, junto ao Dr. Petrou Panayiota e ao Dr. Ibrahim Kassis. As células tronco NG-01 usadas no tratamento dos participantes eram autólogas, que significa que elas são obtidas do próprio paciente. Uma subpopulação diferenciada de células da medula óssea é identificada, cultivada e aprimorada. Então as células são retornadas ao paciente, e possuem o potencial para estimular o crescimento de tecido nervoso, provocando uma resposta do sistema imunológico e protegendo os nervos contra a degeneração.

Os resultados altamente positivos, com injeções das células, seja intratecalmente (dentro da medula espinhal) o intravenosamente, foram publicados recentemente em Brain, um prestigioso jornal da Universidade de Oxford, e colocados em destaque na seção “Escolha do Editor” da publicação.

Os resultados indicam:

• Não houve questões de segurança detectáveis relacionadas seriamente com o tratamento.
• Um número significativamente pequeno de pacientes experimentaram falhas no tratamento (progressão na doença) nos grupos de tratamento intratecal (IT) e intravenoso (IV) NG-01, comparados com aqueles no grupo placebo (6.7 por cento, 9.7 por cento e 41.9 por cento, respectivamente).
• 58 por cento dos pacientes tratados intratecalmente com NG-01 não mostraram nenhuma evidencia de atividade da doença durante o período inteiro de tratamento.
• Os grupos de tratamento NG-01 demonstraram uma melhoria significativa na capacidade para andar.
• A administração IT da NG-01 foi mais eficaz que a IV para vários parâmetros chave da doença: taxa de recaída decrescida, melhoria nas redes motoras, mudanças mensais da carga de lesão MRI T2, e no teste da vara nos nove orifícios (um teste de destreza de extremidades superiores).

“O tratamento foi bem tolerado e o ensaio atingiu todos seus pontos finais primários,” disse o líder e principal investigador Prof. Karussis. “A melhoria dos pacientes foi em muitos casos muito notável e incluía voltar a ganhar a função motora e efeitos perceptíveis nas habilidades cognitivas.”

O Prof. Karussis adicionou, “Apesar de que atualmente temos algumas opções de bons tratamentos para recaídas e remissões de EM, ficamos aquém em fornecer tratamento efetivo para EM progressiva que possa suprimir substancialmente a progressão da desabilidade. Este ensaio fornece resultados encorajadores e sugere um potencial para uma nova abordagem que pode não apenas desacelerar a progressão da doença e mesmo induzir melhoria e promover mecanismos de reparo na EM progressiva.”  Os autores concluem, “A Fase 3 de ensaio é garantida de confirmar estes resultados.”

Esta tecnologia está agora sendo mais profundamente desenvolvida por NeuroGenesis, com uma licença de Hadasit, a companhia de transferência de tecnologia da Organização Médica Hadassaah.

 “A EM Progressiva é uma doença crônica debilitante, sem nenhum tratamento satisfatório para melhorá-la ou para reverter uma desabilidade estabelecida,” disse Tal Gilat, Oficial Chefe Executivo de NeuroGenesis. “Estamos extremamente felizes de assistir o efeito significativamente positivo de nossas células NG-01. Após recentes interações com a Administração de Alimentos e Drogas (FDA na sigla em inglês), Esperamos ansiosamente para confirmar e expandir estas descobertas para um multicentro maior para ensaio de EM e continuar avançando nos estudos em indicações adicionais, tais como a ALS (Esclerose Amiotrófica Lateral).”